Terapia CAR-T refundowana dla dorosłych pacjentów z chłoniakiem

Pacjenci z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) od 1 maja będą mieli dostęp do refundowanej nowatorskiej terapii CAR-T. Dla wielu chorych, u których standardowe metody leczenia okazały się nieskuteczne, oznacza to szansę na długotrwałą remisję lub całkowite wyzdrowienie. Chłoniak DLBCL to już druga choroba, w której CAR-T w Polsce będzie finansowana przez NFZ. Od 1 września 2021 roku z refundowanej terapii mogą korzystać pacjenci do 25 r. ż. z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

– To zupełnie inna populacja chorych, dotychczasowa refundacja dotyczyła głównie dzieci chorych na białaczkę, a teraz szansę dostają dorośli, cierpiący na bardzo agresywną i trudną do leczenia formę chłoniaka – mówi prof. Anna Czyż z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. – Z refundowanej CAR-T będą mogli skorzystać ci chorzy na DLBCL, którzy nie odpowiadają na co najmniej dwie linie leczenia standardowego. Do tej pory niewiele mieliśmy im do zaoferowania. Terapia CAR-T, w której wykorzystuje się odpowiednio zmodyfikowane komórki własnego układu odpornościowego chorego, daje bardzo dobre efekty – dzięki niej uzyskuje się długotrwałe odpowiedzi u ponad 40 proc. pacjentów w tej grupie chorych. Ze względu na wysokie koszty dla naszych pacjentów była niedostępna. Dzięki refundacji to się zmieni, co bardzo nas cieszy.

CAR-T polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od chorego w taki sposób, by „nauczyły się” rozpoznawać komórki nowotworowe i je niszczyć. Proces modyfikacji odbywa się poza organizmem pacjenta, w specjalistycznych laboratoriach w USA i Europie, a cała procedura jest skomplikowana także pod względem logistycznym.

Prof. Anna Czyż ocenia, że we wrocławskiej klinice rocznie leczonych jest kilkunastu chorych na chłoniaka opornego na dotychczas stosowane metody leczenia, co jest wskazaniem do refundowanej terapii CAR-T. Obecnie Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku USK jest w trakcie procesu certyfikacji producenta terapii CAR-T.

– Mamy nadzieję, że zakończy się on jeszcze w tym roku i będziemy mogli stosować tę nowatorską metodę na miejscu – dodaje prof. Czyż. – Do tego czasu będziemy kierować naszych pacjentów do jednego z ośrodków już certyfikowanych, znajdujących się najbliżej miejsca zamieszkania chorego. W Polsce obecnie certyfikację do stosowania CAR-T w obu wskazaniach ma 6 ośrodków. Dla dzieci jedynym pozostaje Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, która w 2019 r., jako pierwsza w Polsce przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych, z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane w 2020 r. u 11-letniego chłopca, zmagającego się z białaczką przez siedem lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców. Pierwsza terapia była możliwa jedynie dzięki darczyńcom – kosztowała ok. 1,3 miliona zł.  Od tamtej pory trzynaścioro dzieci otrzymało leczenie: jedenaście z nich żyje i ma się dobrze.