Pacjenci onkologiczni z szansą na terapię akademickim CAR-T
(14.10.2021)

Pacjenci onkologiczni z szansą na terapię akademickim CAR-T



Pacjenci Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu zmagający się z oporną, ostrą białaczką limfoblastyczną od 1 września mają dostęp do bezpłatnej terapii CAR-T. Szansę na nowatorską terapię otrzymają również dorośli z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną. Wkrótce na Uniwersytecie Medycznym we Wrocławiu w ramach prowadzonych badań klinicznych uruchomiona zostanie produkcja tzw. akademickiego CAR-T.

Pacjenci onkologiczni z szansą na terapię akademickim CAR-T

Naukowcy z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, pod kierownictwem prof. Tomasza Wróbla, rozpoczęli realizację grantu Agencji Badań Medycznych na badania nad innowacyjną terapią CAR-T. Na ten cel otrzymali z Agencji ponad 15 milionów złotych.

— Zdobycie grantu ABM umożliwia uruchomienie produkcji akademickich CAR-T na Uniwersytecie Medycznym we Wrocławiu i zastosowanie ich u chorych z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną — wyjaśnia prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UMW. — Ponadto w ramach grantu pracujemy teraz nad uruchomieniem platformy technologicznej, która pozwoli na wytwarzanie CAR-T w innych wskazaniach hematologicznych i onkologicznych. Dorośli pacjenci mają obecnie bardzo ograniczony dostęp do tej innowacyjnej terapii z racji braku refundacji bardzo wysokich kosztów CAR-T produkowanych przez firmy farmaceutyczne. Badania kliniczne takie jak nasze umożliwiają chorym dostęp tego rodzaju leczenia – dodaje prof. Tomasz Wróbel. Projekt w Klinice Hematologii prowadzi prof. Anna Czyż.

Projekt ma charakter innowacyjny, mamy bowiem do czynienia z "żywym lekiem", czyli zmodyfikowanymi genetycznie limfocytami pacjenta. W pierwszym etapie jego realizacji konieczne jest uzyskanie wielu pozwoleń i akredytacji oraz właściwe przygotowanie zaplecza laboratoryjnego.

— Okres pandemii nie ułatwiał dotychczas procedur administracyjnych, jednak spodziewamy się, że pierwszych pacjentów do tego badania będziemy rekrutować już w przyszłym roku — wyjaśnia prof. Wróbel.

— Warto podkreślić, że Klinika Hematologii dysponuje odpowiednim sprzętem laboratoryjnym do produkcji CAR-T, dzięki hojnej darowiźnie rodziny jednego z naszych pacjentów. Żona chorego przekazała nam kwotę niemal 1,5 mln złotych, zebraną na leczenie męża, który niestety nie mógł skorzystać z tej terapii — dodaje prof. Wróbel.

Terapia CAR-T jest przede wszystkim nadzieją dla pacjentów onkologicznych chorych na agresywne nowotwory. Do tej pory terapia CAR-T była terapią komercyjną, kosztowną, teraz będziemy wytwarzać CAR-T akademickie, co znacząco obniży jej koszty.

— Obecnie najważniejsze cele to zakończenie procesu certyfikacji Zakładu Inżynierii Genetycznej, zarejestrowanie badania klinicznego oraz rozpoczęte właśnie szkolenie personelu w obsłudze urządzeń laboratoryjnych przeznaczonych do produkcji CAR-T. Kolejny etap to rozpoczęcie badania, w którym planujemy zastosować CAR-T u 30 pacjentów — mówi prof. Wróbel. Większość pacjentów będzie pochodzić z Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, natomiast część z kliniki Przylądek Nadziei.

CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika,

CAR-T będą stosowane u dorosłych chorych na agresywne chłoniaki i dzieci chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną.

Do leczenia kwalifikowani będą dorośli chorzy na agresywne chłoniaki, u których standardowe leczenie immunochemioterapią nie przyniosło spodziewanych efektów. Zastosowanie terapii CAR-T daje tej grupie chorych realną szansę na pełne wyleczenie.

Większość dzieci chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie ma w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją.

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jest pierwszym i jedynym ośrodkiem w Polsce, certyfikowanym do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia z oporną lub nawrotową białaczką limfoblastyczną z komórek B. W klinice terapię CAR-T podano już dziesięciorgu dzieciom. Dotychczas, w przypadku dzieci potrzebujących tej terapii leczonych w klinice „Przylądek Nadziei”, jedynym rozwiązaniem było uruchomienie zbiórek i zakup komercyjnych produktów. Od 1 września leczenie terapią CAR-T będzie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

– Pierwszy pacjent Kliniki Przylądek Nadziei USK otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku – mówi prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. – Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie – po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki - ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u 10 małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te w większości mają się dobrze i mogły wrócić w krótkim czasie do domów (u jednego dziecka konieczne było przeprowadzenie allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych od dawcy niespokrewnionego). To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy tym dzieciom wcześniej już w żaden sposób pomóc. Obserwowana zatem w naszej praktyce klinicznej skuteczność CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika, jakim jest oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, tam, gdzie tej szansy jeszcze niedawno nie było. Jestem niezmiernie szczęśliwy, bo terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego leczenia” – dodaje prof. Kałwak.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta. W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor, tzw. chimerowy receptor antygenowy, dzięki któremu skutecznie rozpoznają i niszczą komórki nowotworu.

Jak działa terapia CAR-T?

Jak w praktyce działa mechanizm terapii CAR-T? W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

 
 

Shock Team

Internetowe Konto Pacjenta

Wyniki Laboratoryjne

Portal Pacjenta

Odwołanie wizyty

1.jpg

Sieć kardiologiczna

1.jpg

Dobry Posiłek

logo.jpg

Konsultacje anestezjologiczne

konsultacje.jpg

Wykrywanie wad rozwojowych

UCCR.jpg

Centrum Robotyki

centrum_robotyki.jpg

Badanie opinii pacjentów

nowe.jpg

Studenci materiały szkoleniowe

nowe.jpg

Wolontariusze materiały szkoleniowe

kopia.jpg

Medycyna Nuklearna

Unicef

Informacja dla obywateli Ukrainy



USK pomaga Ukrainie



Obraz_425.jpg